Se le considera el padre de la hematopoyesis porque fue el primero en aislar células madre de ratón en 1988. En su visita esta semana al Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), el  científico ha insistido en la importancia de una investigación pública de alto nivel.

Marta Palomo

Usted trabaja en el autotrasplante de células madre contra el cáncer. ¿Funciona esta terapia?

"Las grandes compañías farmacéuticas no entienden lo que es la terapia con células madre, así que no deberían estar en el negocio"
 
No hay ningún tratamiento tan valioso, pero es necesario purificar las células madre que vamos a trasplantar. Ya hace años descubrimos que cuando obtenemos células madre de una paciente con cáncer de mama y metástasis para hacer un autotrasplante, la mitad de ellas son cancerígenas. Si las eliminamos antes de trasplantarlas, la supervivencia de la paciente es mucho mayor. El ensayo que hicimos fue pequeño, pero una década más tarde, tenemos resultados: el 30% de las mujeres autotrasplantadas con células madre purificadas han sobrevivido. Las otras pacientes solo un 7%.

¿Actualmente este tratamiento está disponible?

No. A la mitad del ensayo clínico, la empresa farmacéutica que nos subvencionaba decidió que no era rentable, que no iba a ganar suficiente dinero con esta terapia, y abandonó el estudio.

¿Y el abandono económico también afectó a otros trabajos?

Sí. También estábamos investigando el alotrasplante. Cuando se movilizan células madre de un donante para trasplantarlas a otro paciente, no solo se recogen este tipo de células, sino también linfocitos T. Ellos son los responsables de las complicaciones inmunológicas, como la enfermedad del injerto contra el huésped y el rechazo de los trasplantes. En nuestro estudio pretendíamos reproducir en humanos lo que ya sabemos que pasa en ratones: si eliminamos los linfocitos T, obtenemos una reconstitución completa de la sangre del receptor sin ninguna complicación inmunológica. ¡Nadie lo había hecho! Pero la empresa farmacéutica decidió que no había suficientes pacientes para ganar dinero con ello.

¿Qué habría implicado la realización de este estudio?

Si pudieras trasplantar a los pacientes con células madre sin las complicaciones inmunológicas asociadas, todas las enfermedades relacionadas con la sangre tendrían cura: alteraciones del ciclo celular, talasemia, diabetes tipo I, inmunodeficiencias, esclerosis múltiple, lupus, etc. Y no solo eso, en realidad ¡podrías trasplantar cualquier tejido!

¿Esto afecta a los trasplantes tal y como los conocemos ahora?

Hoy en día, el tejido o el órgano trasplantado procede de una persona, pero en 10 años vendrán de líneas de células madre embrionarias, que derivarán en células madre de corazón, de cerebro o de lo que sea. No tendremos que esperar a que alguien muera para hacer un trasplante. Nuestro objetivo es estar listos para cuando llegue este momento.

¿A qué es debida esta actitud de las empresas?

Las grandes compañías farmacéuticas no entienden lo que es la terapia con células madre, así que no deberían estar en el negocio. Cada vez que toman una decisión económica, se equivocan. Necesitamos hacer algo nuevo. Nosotros vamos a continuar estas líneas de trabajo en el Instituto de Biología de Células Madre de la Universidad de Stanford, pero desde un punto de vista científico y humano me pregunto: ¿por qué detener un ensayo como este?

¿Y qué propone?

Necesitamos un nuevo modelo de negocio y lo podemos empezar en las universidades. De ahí que sea tan necesario el apoyo económico del gobierno. Porque las universidades son mucho más eficientes que las compañías. Todo el mundo piensa que si quieres hacer algo de manera rápida y concisa tienes que ir a una compañía, pero eso es totalmente falso.

¿El nuevo modelo de investigación del que habla ya funciona actualmente?

En California hicimos una proposición de ley que permitió la creación de una agencia que financia con dinero público ensayos clínicos con células madre. Ahora hemos encontrado una diana terapéutica para curar la leucemia  y el estado de California ha financiado a la Universidad de Stanford para poder elaborar los anticuerpos necesarios y toda la estrategia terapéutica.

¿Esta aproximación repercutirá en el precio final del fármaco?

Como la universidad no busca el beneficio económico, el precio de mercado de este nuevo fármaco será muy ajustado, cerca del precio de coste. Cuando las compañías farmacéuticas intenten inflar el precio final, todo el mundo estará mirando. Si todo va bien, esperamos que el tratamiento con anticuerpos anti CD47, que es la diana que comentaba, entre en ensayo clínico con humanos a finales del año que viene o a principios de 2014.

Hasta ahora hemos hablado de células madre sanguíneas, pero usted y las compañías que ha fundado también trabajan con otro tipo de células madre.

Hasta el momento, las únicas dos células madre que están bien caracterizadas en humanos son las hematopoyéticas, que generan todos los linajes de la sangre, y las neuronales. Ya a principios del año 2000 aislamos estas últimas, las trasplantamos en ratones y vimos que eran capaces de crear los mismos tejidos y en los mismos lugares que en el cerebro humano.

¿Qué aplicaciones tienen estas células madre neuronales hoy en día?

En una de las compañías que cofundé, Stem Cells Inc., estamos realizando estudios con células madre neuronales humanas trasplantadas en ratones y los resultados son absolutamente increíbles. Hemos conseguido detener el progreso de enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Batten en estos roedores. Además, el mes pasado presentamos en París resultados excelentes sobre un ensayo de remielinazación en pacientes con otra enfermedad rara, llamada Pelizaeus-Merzbache.

Tras un trasplante de células madre neuronales, ratas con lesión medular han vuelto a caminar
 
¿Así que ya han empezado los estudios clínicos en humanos?

En Zúrich tenemos tres pacientes con lesión medular trasplantados con células madre neuronales. En modelos de ratón hemos observado que en la mayoría de lesiones de médula espinal lo que sucede es que en el lugar de la contusión se detiene el riego sanguíneo y las células mueren. Pero las neuronas motoras del cerebro y las sensoriales de la punta del dedo del pie siguen vivas, lo que pasa es que la señal eléctrica está interrumpida. Tras un trasplante de células madre neuronales a esta región, ratas y ratones son capaces de generar células mielinizadas y ¡el animal vuelve a caminar!

¿Cuál cree usted que es el reto del futuro en el campo de células madre?

El reto principal e inmediato es encontrar las células madre propias de cada órgano: si quieres regenerar un hígado, mejor que encuentres células madre de hígado, lo mismo para el páncreas, el pulmón, etc. Creemos que es importante invertir en la investigación de células madre embrionarias y reprogramadas, porque, aunque no tienen potencial terapéutico per se, son una manera rápida de obtener las células madre adultas que necesitamos.