Robert Preidt

Combinar dos medicamentos que atacan la causa genética más común de la fibrosis quística mejoró la función pulmonar en personas con esta enfermedad. La terapia combinada también redujo la tasa de infecciones de pulmón y otros problemas, de acuerdo con un nuevo estudio.

Los dos medicamentos se llaman ivacaftor y lumacaftor. Ivacaftor ya ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (U.S. Food and Drug Administration) para el tratamiento de ciertas personas con fibrosis quística, de acuerdo con los investigadores.

"Hace solo unos años, ivacaftor se convirtió en el único medicamento aprobado por la FDA para el defecto genético detrás de la fibrosis quística, pero funciona únicamente para mutaciones genéticas que se encuentran en una pequeña porción de los pacientes con la enfermedad. Nuestro estudio muestra que combinar ivacaftor con lumacaftor ayuda a los pacientes con la mutación más común de fibrosis quística. Este es un emocionante paso hacia adelante", dijo la doctora Susanna McColley, coautora del estudio, en un comunicado de prensa del Hospital Infantil Ann y Robert H. Lurie de Chicago. Ella es directora asociada del Centro de Fibrosis Quística del hospital.

La fibrosis quística es una enfermedad genética que provoca que se forme un moco espeso y pegajoso en los pulmones, el páncreas y otros órganos. De acuerdo con la Asociación Americana del Pulmón (American Lung Association), la gente con esta afección tiene una expectativa de vida menor a lo normal.

El estudio actual fue un ensayo clínico internacional de fase 3, que incluyó a más de 1,100 personas con fibrosis quística. Todos los participantes tenían de 12 años de edad en adelante.

Los investigadores encontraron que un tratamiento de 24 semanas de terapia combinada de lumacaftor e ivacaftor fue seguro y efectivo para personas con dos copias de una mutación genética particular de la fibrosis quística llamada F508del. Esta mutación se encuentra en casi la mitad de los pacientes que presentan la enfermedad, según los autores del estudio.

El estudio se publicó en línea el 17 de mayo en la revista New England Journal of Medicine.

"Estos resultados innovadores beneficiarán a alrededor de 15,000 pacientes, tan solo en los Estados Unidos", dijo McColley, quien es también profesora de pediatría en la Escuela de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern.

"Si bien se ha realizado un avance significativo con las terapias de apoyo para la fibrosis quística, desarrollar tratamientos que aborden la causa genética subyacente ha sido un desafío", explicó.

"Necesitaremos más análisis e información de un plazo más largo para ver si este tratamiento puede alterar la evolución de la enfermedad y extender más la expectativa de vida de nuestros pacientes", dijo McColley.

Un grupo asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (U.S. Food and Drug Administration) se reunió el 12 de mayo para analizar los resultados del estudio. Esta comisión emitirá una recomendación sobre si la FDA debe o no aprobar la terapia combinada.

FUENTE: Comunicado de prensa de la Hospital Infantil Ann y Robert H. Lurie de Chicago