La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos aprobó hoy la solución oral de Epidiolex (cannabidiol) [CBD] para el tratamiento de las convulsiones asociadas con dos formas raras y graves de epilepsia, el síndrome de Lennox-Gastaut y el síndrome de Dravet, en pacientes de dos años o más.
Este es el primer medicamento aprobado por la FDA que contiene una sustancia farmacológica purificada derivada de la marihuana. También es la primera aprobación de la FDA de un medicamento para el tratamiento de pacientes con síndrome de Dravet.
El CBD es un componente químico de la planta de Cannabis sativa, más comúnmente conocida como marihuana. Sin embargo, el CBD no causa intoxicación o euforia (lo "alto") que proviene del tetrahidrocannabinol (THC).
Es el THC (y no el CBD) el principal componente psicoactivo de la marihuana.
"Esta aprobación sirve como un recordatorio de que los programas de desarrollo progresivo que evalúan adecuadamente los ingredientes activos contenidos en la marihuana pueden conducir a importantes terapias médicas. La FDA está comprometida con este tipo de investigación científica y desarrollo farmacológico cuidadoso ", dijo el comisionado de la FDA Scott Gottlieb, MD."
Ensayos clínicos controlados que prueban la seguridad y eficacia de un medicamento, junto con una revisión cuidadosa a través del proceso de aprobación de medicamentos de la FDA ". la forma más adecuada de llevar los tratamientos derivados de la marihuana a los pacientes.
Debido a los estudios clínicos adecuados y bien controlados que respaldaron esta aprobación, los prescriptores pueden confiar en la fuerza uniforme del medicamento y en la liberación consistente que respalde la dosificación adecuada necesaria para tratar a los pacientes con estos síndromes complejos y serios de epilepsia.
Continuaremos respaldando investigaciones científicas rigurosas sobre los posibles usos médicos de los productos derivados de la marihuana y trabajando con los desarrolladores de productos que estén interesados en ofrecer a los pacientes productos seguros, efectivos y de alta calidad.
| Pero, al mismo tiempo, estamos preparados para actuar cuando veamos la comercialización ilegal de productos que contienen CBD con afirmaciones médicas poco serias y no comprobadas. Comercializar productos no aprobados, con dosis y formulaciones inciertas, puede evitar que los pacientes accedan a terapias apropiadas y reconocidas para tratar enfermedades graves e incluso fatales". |
El síndrome de Dravet es una condición genética rara que aparece durante el primer año de vida con convulsiones frecuentes relacionadas con la fiebre (convulsiones febriles). Más tarde, típicamente surgen otros tipos de convulsiones, que incluyen ataques mioclónicos (espasmos musculares involuntarios).
Además, puede producirse un estado epiléptico, un estado potencialmente convulsivo de actividad convulsiva continua que requiere atención médica de emergencia. Los niños con síndrome de Dravet generalmente experimentan un desarrollo deficiente del lenguaje y las habilidades motoras, hiperactividad y dificultad para relacionarse con los demás.
El síndrome de Lennox-Gastaut comienza en la infancia. Se caracteriza por múltiples tipos de convulsiones. Las personas con el síndrome de Lennox-Gastaut comienzan a tener convulsiones frecuentes en la primera infancia, por lo general entre los 3 y los 5 años.
Más de las tres cuartas partes de las personas afectadas tienen convulsiones tónicas, que hacen que los músculos se contraigan incontrolablemente. Casi todos los niños con síndrome de Lennox-Gastaut desarrollan problemas de aprendizaje y discapacidad intelectual. Muchos también han retrasado el desarrollo de las habilidades motoras, como sentarse y gatear. La mayoría de las personas con el síndrome de Lennox-Gastaut requieren ayuda con las actividades habituales de la vida diaria.
"Las convulsiones difíciles de controlar que los pacientes con síndrome de Dravet y síndrome de Lennox-Gastaut experimentan tienen un profundo impacto en la calidad de vida de estos pacientes", dijo Billy Dunn, MD, director de la División de Productos de Neurología en el Centro de la FDA. Evaluación e investigación de drogas.
"Además de otra importante opción de tratamiento para los pacientes de Lennox-Gastaut, esta primera aprobación de un medicamento específicamente para pacientes Dravet proporcionará una mejora significativa y necesaria en el enfoque terapéutico para el cuidado de las personas con esta afección".
La eficacia de Epidiolex se estudió en tres ensayos clínicos aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo que incluyeron 516 pacientes con síndrome de Lennox-Gastaut o síndrome de Dravet. Epidiolex, tomado junto con otros medicamentos, demostró ser eficaz para reducir la frecuencia de las convulsiones en comparación con el placebo.
Los efectos secundarios más comunes que ocurrieron en los pacientes tratados con Epidiolex en los ensayos clínicos fueron: somnolencia, sedación y letargo; enzimas hepáticas elevadas; disminucion del apetito; Diarrea; erupción; fatiga, malestar y debilidad; insomnio, trastorno del sueño y sueño de mala calidad; e infecciones.
Epidiolex se debe prescindir de acuerdo con una Guía del medicamento para pacientes que describe la información importante sobre los usos y riesgos del medicamento. Como sucede con todas las drogas que tratan la epilepsia, los riesgos más graves incluyen pensamientos sobre suicidio, intentos de suicidio, sentimientos de agitación, depresión nueva o que empeora, agresión y ataques de pánico.
Epidiolex también causó daño hepático, generalmente leve, pero aumenta la posibilidad de una lesión rara pero más grave. Una lesión hepática más grave puede causar náuseas, vómitos, dolor abdominal, fatiga, anorexia, ictericia y / u orina oscura.
Bajo la Ley de Sustancias Controladas (CSA), el CBD es actualmente una sustancia de la Lista I porque es un componente químico de la planta de cannabis. En apoyo de esta aplicación, la compañía realizó estudios clínicos y no clínicos para evaluar el potencial de abuso del CBD.
La FDA prepara y transmite, a través del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU., un análisis médico y científico de sustancias sujetas a programación, como el CDB, y proporciona recomendaciones a la Administración de Control de Drogas (DEA) con respecto a controles bajo CSA. Se requiere DEA para hacer una determinación de programación.
La FDA otorgó la designación de revisión de prioridad para esta aplicación. La designación de Fast-Track fue otorgada para el síndrome de Dravet. La designación de medicamento huérfano se otorgó para el síndrome de Dravet y las indicaciones del síndrome de Lennox-Gastaut.
La FDA otorgó la aprobación de Epidiolex a GW Research Ltd.