La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. rompió los esquemas en el tratamiento del cáncer el miércoles al aprobar la primera terapia genética para los pacientes en Estados Unidos.

Kymriah (tisagenlecleucel) modifica genéticamente a las células del sistema inmunitario del propio paciente para convertirlas en lo que los científicos llaman un "medicamento vivo", con el fin de combatir una forma de leucemia linfoblástica aguda (LLA).

Ahora, la inmunoterapia puede usarse en niños, adolescentes y adultos jóvenes con LLA de células B que no responde a otras terapias, anunció la FDA.

El anuncio del miércoles "cambiará el panorama de la medicina moderna y del desarrollo de medicamentos", afirmó en una conferencia de prensa el comisionado de la FDA, el Dr. Scott Gottlieb.

"Los productos de terapia genética se están estudiando ahora en muchas enfermedades e infecciones, entre ellas los trastornos genéticos, las enfermedades autoinmunes, la enfermedad cardiaca, el cáncer, la diabetes y el VIH/SIDA", añadió Gottlieb.

La LLA es un cáncer de la médula ósea y de la sangre en que el cuerpo produce linfocitos (un tipo de glóbulo blanco de la sangre) anómalos. Según el Instituto Nacional del Cáncer de EE. UU., cada año se diagnostica la LLA a unos 3,100 pacientes de hasta 20 años de edad.

Más o menos del 15 al 20 por ciento de los pacientes con LLA de células B tienen un cáncer que no respondió al tratamiento o que ha recurrido, según la FDA. El Kymriah se dirige a esos pacientes.

En el tratamiento, los médicos recolectan las células T (uno de los principales tipos de células del sistema inmunitario) del propio paciente y las programan genéticamente para que se dirijan y ataquen a las células de la leucemia. Entonces se reintroducen en el paciente para combatir al tumor.

El Dr. Kenneth Anderson es presidente de la Sociedad Americana de Hematología (American Society of Hematology), que se enfoca en los cánceres de la sangre. En una declaración, afirmó que la aprobación del miércoles "representa un cambio importante en el paradigma de tratamiento del cáncer sanguíneo. Ahora tenemos pruebas de que es posible erradicar el cáncer aprovechando el poder del sistema inmunitario del propio paciente. Se trata de una terapia potencialmente curativa en pacientes cuya leucemia no responde a otros tratamientos".

El Dr. Otis Brawley, director médico de la Sociedad Americana Contra El Cáncer (American Cancer Society), se muestra de acuerdo.

"Esto es importante. Muy importante", afirmó. "Predigo que esta tecnología pasará a otras enfermedades en los próximos años. Es un método nuevo de tratar el cáncer que creo que se explotará más y con éxito en la próxima década".

Pero Anderson enfatizó que "esta aprobación solo afecta a una pequeña población de niños [con LLA]".

"Se necesita más investigación para hacer que esta terapia sea más efectiva para una población más amplia, para reducir los graves efectos secundarios que los pacientes experimentan durante el tratamiento, y en última instancia para encontrar una aplicación más amplia más allá de los cánceres de la sangre", planteó.

La FDA basó su decisión en un ensayo clínico con 63 pacientes con LLA de células B. Tras tres meses del tratamiento, un 83 por ciento de los pacientes seguían libres de cáncer.

Gottlieb dijo que la aprobación de la FDA se aceleró, y ocurrió apenas siete meses después de que la agencia recibiera la solicitud inicial.

Pero Kymriah tiene el potencial de efectos secundarios graves. El peor es el síndrome de liberación de citocinas, una complicación común de la inmunoterapia que provoca una fiebre y unos síntomas gripales potencialmente letales. La terapia también puede provocar eventos neurológicos, infecciones graves, presión arterial baja y lesión renal aguda.

Debido a estos problemas de seguridad, la FDA requerirá que los hospitales reciban una certificación especial para utilizar el Kymriah, señaló la agencia.

El costo es otro problema. Novartis, fabricante de Kymriah, no reveló el precio de lista del fármaco. Pero en declaraciones a principios de año al The New York Times, analistas de la industria farmacéutica estimaron que las terapias individualizadas podrían costar más de 300,000 dólares.

También hay otras terapias genéticas para el cáncer en proceso de investigación. En junio, un ensayo clínico en China se mostró promisorio para el tratamiento de otro cáncer de la sangre, el mieloma múltiple, usando células T reprogramadas de forma muy parecida a lo que hace el Kymriah.

Según Gottlieb, la FDA ya ha autorizado más de 550 solicitudes de investigación activa de nuevos medicamentos relacionados con productos de terapia genética, lo que incluye 76 solicitudes de investigación activa de nuevos medicamentos relacionados con productos de terapia celular CAR-T, como Kymriah.

Y aunque el camino hasta unas terapias genéticas seguras y efectivas ha sido largo, "hoy se completó una parte fundamental de ese viaje", afirmó Gottlieb.

"La ciencia ha llegado a un punto de superioridad en que se han descifrado suficientes de los componentes de esos esfuerzos", explicó. "Podemos administrar terapias efectivas a los pacientes. Podemos cumplir la promesa original".

FUENTES: Scott Gottlieb, M.D., commissioner, U.S. Food and Drug Administration, news briefing, Aug. 30, 2017; Otis Brawley, M.D., chief medical officer, American Cancer Society; American Society of Hematology, news release, Aug. 30, 2017; The New York Times